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年5月8日/医麦客eMedClub/--5月7日，总部位于马萨诸塞州剑桥市的VerveTherapeutics以A轮融资万美元推出，旨在发现和开发安全编辑成人基因组的治疗方法，以永久性地降低患冠状动脉疾病的风险。冠状动脉疾病是最常见的心脏病形式，也是全球主要的死亡原因。
这笔万美元的A轮融资由GV(前身为GoogleVentures)牵头，ARCHVenturePartners、F-PrimeCapital和BiomaticsCapital也参与了融资。筹集的资金将用于通过概念验证研究推进临床前项目。
Verve由世界著名的心血管遗传学研究人员和基因编辑先驱组成的团队创建，其中包括SekarKathiresan博士、KiranMusunuru博士和J.KeithJoung博士。
VerveTherapeutics新任首席执行官SekarKathiresan（图片来源：vervetx）
新任首席执行官Kathiresan是一名预防心脏病的专家，他在心脏保护基因突变方面取得了突破性的发现。医院基因组医学中心(MGH)主任、Broad研究所医学和人口遗传学项目的联合主任，以及哈佛医学院的医学教授。与他的研究相结合，他的临床重点是有心脏病家族史的个体心肌梗死的一级预防。预计将于7月上任，在担任Verve的首席执行官后，他将辞去在Broad研究所、麻省理工学院和哈佛大学的学术职责。
冠状动脉疾病与基因编辑疗法冠状动脉疾病每年夺走万人的生命，并且其患病率正在上升。人类遗传学揭示，低密度脂蛋白(LDL)胆固醇和/或富含甘油三酯的脂蛋白(TRL)的终身减少大大降低了人患冠状动脉疾病的风险。
现有的预防冠状动脉疾病的治疗方法，包括降低胆固醇的他汀类药物和其他治疗方法，在保护有风险的人群方面发挥了重要作用。但由于依从性差、成本高和获得这些药物的途径有限而面临挑战，特别是在低收入和中等收入国家，80%以上冠状动脉疾病导致的死亡发生在这些国家。
现在，Verve将21世纪生物医学的两大突破——人类基因分析和基因编辑——结合在一起，为面临冠状动脉疾病风险的成年人创造了一种有希望的新治疗方法。
Verve的创始人和其他人进行的基因研究已经确定了一些健康成年人携带自然发生的基因变异，这些基因变异大大降低了他们患冠状动脉疾病和心脏病的风险。例如，具有破坏PCSK9基因的变体的个体-其作用是抑制从血液中去除胆固醇-具有较低水平的胆固醇，抗心脏病发作，并且是健康的。
PCSK9基因的杂合缺失突变发生在大约每40名非洲血统的人中1人，导致终生低密度脂蛋白(LDL)胆固醇较低，心脏病发作风险降低80%（图片来源：vervetx）
Verve正在这些研究的基础上开发以单剂量给药的基因编辑疗法，通过在成人肝脏中进行准确靶向的基因编辑，模仿天然保护性变体可以改善终身血脂和代谢状况，降低冠状动脉疾病风险。
该公司及其科学创始人已经进行的临床前研究，证实了基因编辑方法安全降低冠状动脉疾病风险因素的潜在功效。
基因编辑疗法预防冠状动脉疾病的潜力（图片来源：vervetx）
“冠状动脉疾病是一种真正的流行病和日益严重的健康危机，”Verve的联合创始人和即将上任的首席执行官SekarKathiresan博士说。“我们对冠状动脉疾病的基因理解，结合日益成熟的基因编辑技术，已经为治疗这种疾病创造了一个变革性的时刻。Verve的成立旨在扭转全球冠状动脉疾病的趋势。基因编辑提供了通过一次性治疗向患有该疾病风险的成年人引入保护性基因变体的可能性。”
Verve联合创始人兼首席科学顾问KiranMusunuru博士说：“需要新的治疗方法来保护有患冠状动脉疾病风险的人群。基因编辑有可能彻底改变这种疾病的治疗模式。在该领域进行的临床前研究，包括我的实验室所做的工作，已经表明基因编辑有望安全地降低胆固醇和其他冠状动脉疾病的风险因素。”
专利许可与合作该公司已经获得了Broad研究所和哈佛大学颁发的CRISPR基础专利，包括Cas9和Cas12a(Cpf1)，用于针对特定心血管靶点的人类治疗应用。
Verve还与BeamTherapeutics达成战略合作，在该合作下，Verve将独家获得Beam的基础编辑、基因编辑和递送技术，用于针对特定心血管靶点的人类治疗应用。(Beam本身是围绕哈佛大学和Broad研究所开发的技术推出的)在完成第一阶段的研究后，Beam有能力参与未来的开发和商业化，并为任何针对这些目标的产品分担50%的美国损益。双方还将合作开发新的递送技术。
BeamTherapeutics首席执行官、Verve董事会成员JohnEvans表示：“无论是从科学角度还是从企业精神上看，Verve都是我们在Beam的天然合作伙伴。我们很高兴能为解决这一重要的公共卫生需求做出贡献。”
此外，Verve还与Verily合作，利用Verily独特的纳米颗粒筛选平台，开发和优化新的基因编辑递送载体。
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Verve将采取循序渐进的临床开发方法，首先针对威胁生命的冠状动脉疾病和高未满足医疗需求的患者。随着安全和有效性证据的建立，Verve将扩大其临床重点，包括更多有冠状动脉疾病风险的患者群体。
“对于许多有冠状动脉疾病风险的患者来说，降胆固醇治疗是一个重要的进步，”Verve的联合创始人兼董事长BurtAdelman博士说。“然而，随着该疾病在低收入和中等收入国家的流行率上升，如果我们要有效地保护数百万人免于因冠状动脉疾病而致残或死亡，就必须改变目前的治疗模式-即终生每天服用药物或每月注射药物。想象一下，如果一针就能永久、安全地预防冠状动脉疾病。这是Verve将追求的唯一目标。”
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